Négy államilag támogatott génterápiás kezelés egy hónap alatt

Már a negyedik SMA betegségben szenvedő gyermek kapta meg a Zolgensma génterápiás kezelést.

Idén áprilistól Prof. Dr. Kásler Miklós, az emberi erőforrások minisztere utasítására, a NEAK soron kívüli döntése értelmében, összesen hét SMA-beteg gyermek kap ingyenes génterápiás kezelést. Pénteken megtörtént a negyedik, társadalombiztosítás által finanszírozott Zolgensma génterápiás kezelés a Bethesda Gyermekkórházban.

Az elmúlt hónapban 3 kislány és egy kisfiú részesült ebben a kezelésben, minden gyermek az állapotának megfelelően jól van, az utánkövetés izolált körülmények között zajlik.

A Bethesda Gyermekkórház 2019 október 29-én alkalmazta első alkalommal a Zolgensma terápiát SMA betegségben szenvedő gyermekeknél. Az azóta eltelt időszakban összesen 16 gyermek részesült kezelésben. A gyógyszer hatékonyságát befolyásolta, hogy milyen állapotban kapták meg a készítményt, de bizonyos mértékű fejlődés valamennyiüknél bekövetkezett. Ez nem csupán a mozgásfejlődésben mutatkozott meg, hiszen megőrizték a nyelésképességüket is, csökkent a gépi légzéstámogatás napi időtartama, sőt 3 gyermek már egyáltalán nem igényel gépi légzéstámogatást. Két kisfiú azóta megtette első önálló lépéseit is.

Hazánk SMA-betegeinek és családjaiknak, valamint kórházunknak az életében is történelmi fordulópontot hozott a rendkívül költséges kezelés állami finanszírozása 2021 júniusa óta. Négy kisgyermek kapta meg a támogatást, s azóta a génterápiás kezelést.